List otwarty: Czego brakuje w leczeniu chorych na szpiczaka plazmocytowego

W leczeniu chorych na szpiczaka plazmocytowego (dawniej mnogiego) są dostępne coraz skuteczniejsze leki, które pozwalają uzyskać dobre wyniki. Warunkiem jest jednak wczesne zdiagnozowanie, szybkie podjęcie leczenia oraz możliwość stosowania najbardziej skutecznych opcji terapii na każdym etapie. Najbardziej niezaspokojoną potrzebą chorych na szpiczaka plazmocytowego oraz dużym wyzwaniem jest też dobór leczenia dla chorych po trzecim i kolejnych nawrotach, którzy mają oporność na wcześniej stosowane leki zarówno immunomodulujące, jak na przeciwciała anty CD38 oraz inhibitory proteasomów. Często są to nadal osoby w dobrym stanie ogólnym, dla których w Polsce dziś nie ma dostępnej skutecznej opcji terapeutycznej.

Dla pacjentów po trzech liniach leczenia zarejestrowane i rekomendowane są immunoterapie: limfocyty CAR-T oraz przeciwciała dwuswoiste, czyli terapie angażujące limfocyty T. Przedstawicielem drugiej grupy terapii jest m.in. teklistamab zarejestrowany przez FDA i EMA. Zwracamy się z prośbą do Ministerstwa Zdro­wia o wsparcie pacjentów onkologicznych chorujących na postać nawro­tową oraz oporną szpiczaka plazmocytowego w zakresie dostępu do bezpłatnej metody leczenia i udostępnienie w programie lekowym leku teklistamab.
Teklistamab to przeciwciało bispecyficzne o akceptowalnym profilu bezpieczeństwa, zareje­strowane w leczeniu szpiczaka plazmocytowego dla cho­rych z zaawansowaną chorobą, niestety nadal nierefundowe w Polsce dla pacjentów od czwartej linii leczenia.
Są to osoby z postacią choroby bardzo zaawansowaną, które osiągnęły oporność na większość dostępnych leków oraz nie uzyskały długich remisji choroby. Dla tej grupy pacjentów teklistamab to jedyna szansa na wydłużenie czasu do progresji przy jednoczesnej poprawie jakości życia (wysoka wartość kliniczna: teklistamab dwukrotnie wydłuża czas do progresji choroby i przeżycie całkowite vs. SoC ( PFS 12,5 m-c vs. 3,9 – 6,6, OS 21,9 m-c  vs. 8,2 – 13,8).
Apelując do resortu zdrowia pragniemy powołać się również na pozytywne Stanowisko Rady Przejrzystości nr 3/2024 z dnia 15 stycznia 2024 roku w sprawie oceny leku teklistamab w ramach programu lekowego: „Leczenie chorych na szpiczaka plazmocytowego (ICD 10: C90.0).
 
O szpiczaku plazmocytowym

Szpiczak plazmocytowy jest złośliwym nowotworem hematologicznym z komórek plazmatycznych. Najważniejszym czynnikiem ryzyka jest wiek powyżej 50 lat. „Szpiczak jest chorobą nawrotową ze swojej natury, remisje mają różną długość, najdłuższe są te pierwsze. Nowe leki pozwalają wydłużyć remisje do kilku, a czasem nawet kilkunastu lat” – wyjaśnia dr n. med. Agnieszka Druzd-Sitek z Kliniki Nowotworów Układu Chłonnego Narodowego Instytutu Onkologii-Państwowego Instytutu Badawczego, członek Rady Programowej Polskiej Grupy Szpiczakowej. 
Z czasem jednak pogarsza się czynność szpiku i tolerancja na leczenie jest coraz gorsza, ponieważ możliwości regeneracyjne szpiku są mniejsze – nasila się toksyczność leczenia, a choroba zmienia się. 
Obecnie w Polsce żyje ok. 10 tys. chorych, bo poprawiają się rokowania, a przewidywany czas przeżycia wydłużył się w ciągu ostatnich 15 lat trzykrotnie – do 10 lat od rozpoczęcia leczenia. Szpiczak pozostaje chorobą nieuleczalną, jednak większość chorych może żyć z nim wiele lat zachowując funkcje społeczne, rodzinne, a w przypadku młodszych pacjentów także zawodowe.
„Nasz nowy, aktualny cel leczenia – nie wyleczyć szpiczaka, choć oczywiście bardzo byśmy chcieli, ale na razie nie jest to możliwe, lecz przedłużyć życie chorym. Chcielibyśmy, żeby pacjent ze szpiczakiem żył tyle samo lat, co osoba bez szpiczaka w tym samym wieku” – informuje prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, kierow­nik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Hemato­logów i Transfuzjologów.
Mediana długości życia nowo zdiagnozowanych pacjentów w Stanach Zjednoczonych to już ponad 10 lat, a ponieważ mediana wieku rozpoznania choroby wynosi 70 lat, to coraz bliższa jest sytuacja, gdy długość życia pacjentów chorujących na szpiczaka nie będzie odbiegać od średniej długości życia. Na obecnym etapie szpiczak jest chorobą nawrotową, dlatego ważne jest, żeby była bardzo dobrze leczony zarówno w pierwszej linii leczenia, jak w każdym nawrocie.

Leczenie pierwszej linii w Polsce jest na światowym poziomie

Bardzo ważne jest stosowanie jak najbardziej skutecznych terapii już od pierwszej linii leczenia. „Możliwości leczenia szpiczaka w pierwszej linii są obecnie bardzo dobre. U chorych kwalifikujących się do autotransplantacji szpiku mamy dostępną bardzo dobrą terapię czterolekową, a później możemy zastosować leczenie podtrzymujące. U chorych niekwalifikowanych do transplantacji możemy stosować bardzo dobre połączenie trójlekowym. Na dziś są to rozwiązania na światowym poziomie” – zauważa dr hab. n. med. Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantologii Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

Wyzwanie: optymalne leczenie pacjentów nawrotowych

W trudniejszej sytuacji są chorzy, którzy muszą korzystać z kolejnych linii leczenia – w pierwszym, drugim lub kolejnych nawrotach. Większość z nich otrzymywała już schematy leczenia zawierające lenalidomid, a często także bortezomib czy daratumumab i mają na te leki oporność. 
Wyzwaniem jest taki dobór skutecznego schematu leczenia, by nie zawierał wcześniej stosowanych leków, bo jest niewielka szansa, że będą one skuteczne w kolejnej linii. Dlatego dziś problemem numer 1 jest to, jak leczyć pacjentów opornych lub z nietolerancją leków stosowanych we wcześniejszych liniach. 

Szanse dla chorych z potrójną opornością

Bardzo dużym wyzwaniem jest też dobór leczenia dla chorych po trzecim i kolejnych nawrotach, którzy mają oporność na wcześniej stosowane leki zarówno immunomodulujące (lenalidomid), jak na przeciwciała anty CD38 (daratumumab, izatuksimab) oraz inhibitory proteasomów (bortezomib, karfilzomib). Często są to nadal osoby w dobrym stanie ogólnym, dla których w Polsce dziś nie ma dostępnej najbardziej skutecznej opcji terapeutycznej, jaką są nowoczesne immunoterapie. 
My pacjenci, skupieni wokół Fundacji Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych apelujemy do minister zdrowia Izabeli Leszczyny o wprowadzenie terapii lekowej ratującej życie chorych na szpiczaka plazmocytowego w nawrocie. 
Ważnym głosem jest opinia ekspertów, w tym m.in. prof. Giannopoulosa, który potwierdził, że wyniki badań dotyczących teklistamabu były bardzo pozytywne. „W badaniach rejestracyjnych uzyskiwano 65 proc. obiektywnych odpowiedzi, a uczestniczyli w nim pacjenci z medianą pięciu wcześniejszych linii leczenia, bardzo mocno przeleczeni, potrójnie oporni na trzy klasy leków. To są świetne wyniki. Jest też nadzieja, że jeśli te leki będziemy stosować wcześniej, to wyniki będą jeszcze lepsze. Postęp medycyny w leczeniu szpiczaka jest ogromny” – zaznaczał prof. Giannopoulos.
„Bardzo się cieszymy z nowych możliwości leczenia, dzięki którym chorzy mogą żyć i normalnie funkcjo­nować, być aktywni zawodowo, ponieważ nie są one obciążające i nie mają wielu poważnych skutków ubocznych. Dzięki nim pacjenci nie są wykluczeni z życia. Chcielibyśmy, by możliwości indywidualiza­cji terapii były jak największe. Pacjenci także czekają na dostęp do terapii nierefundowanej we wcześniej linii leczenia, w schemacie trójlekowym. Mamy bardzo dobre opcje w pierwszej linii, teraz czekamy na re­fundację takich w nawrocie” – komentuje Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita.
Terapia znajduje się również na liście najpotrzebniejszych terapii „TOP10 Hemato” publikowanej przez portal mZdrowie, oraz wskazywana była jako priorytet refundacyjny przez Konsultant Krajową na licznych konferencjach. 
Doceńmy nowe możliwości leczenia, dzięki którym chorzy mogą żyć, funkcjonować, być aktywni zawodowo. Nowe metody terapeutyczne nie są obciążające i nie mają wielu poważnych skutków ubocznych. Dzięki nim pacjenci nie są wykluczeni z życia. Mamy bardzo dobre opcje w pierwszej linii, teraz czekamy na refundację dla pacjentów w nawrocie”.

 

INFORMACJE DODATKOWE

Epidemiologia

• Szpiczak plazmocytowy stanowi ok. 1 proc. wszystkich nowotworów występujących u ludzi oraz 10-15 proc. nowotworów hematologicznych. 
• Współczynnik zachorowalności w Europie wynosi 5,5/100 000 osób rocznie. 
• W Polsce według danych rejestrowych stwierdza się ponad 1500 nowych zachorowań rocznie, jednak liczba ta jest prawdopodobnie niedoszacowana. 
• Choroba dotyczy głównie osób starszych z medianą wieku rozpoznania 65-70 lat. 
• Zachorowania poniżej 50. roku życia stanowią mniej niż 10 proc. wszystkich przypadków. 
• Ryzyko wystąpienia szpiczaka plazmocytowego jest 1,2-1,5 raza większe u mężczyzn niż u kobiet.

 

Źródłem wypowiedzi ekspertów nt. szpiczaka są przekazy medialne: Szpiczak to podstępna choroba, źródło: PAP/Mira Suchodolska, z dn. 29 marca 2024; Marzec miesiącem świadomości szpiczaka. Eksperci: coraz częściej to choroba przewlekła, źródło: Katarzyna Pinkosz/Hematoonkologia.pl, z dn. 28 marca 2024; Marzec miesiącem świadomości szpiczaka. Eksperci: coraz częściej to choroba przewlekła, źródło: Rynek Zdrowia/mat. prasowe, z dn. 27 marca 2024 18:30