Przewlekła białaczka limfocytowa – osiągnięcia i wyzwania
2018 rok przyniósł wiele pozytywnych informacji dla pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową (PBL). Chorzy z nawrotowo oporną PBL, u których występuję delecja 17p lub mutacja TP53 zyskali dostęp do leku ratującego życie. Dodatkowo ogłoszono wyniki badania, z których wynika, że u pacjentów leczonych wenetoklaksem w połączeniu z rytuksymabem terapia kończy się dokładnie po 2 latach bez postępu choroby. O tym, czy to przełom w leczeniu PBL mówił prof. Krzysztof Jamroziak podczas spotkania z dziennikarzami, które zorganizowała Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych i Stowarzyszenie Hematoonkologiczni pod koniec maja br.
Przewlekła białaczka limfocytowa – osiągnięcia i wyzwania
2018 rok przyniósł wiele pozytywnych informacji dla pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową (PBL). Chorzy z nawrotowo oporną PBL, u których występuję delecja 17p lub mutacja TP53 zyskali dostęp do leku ratującego życie. Dodatkowo ogłoszono wyniki badania, z których wynika, że u pacjentów leczonych wenetoklaksem w połączeniu z rytuksymabem terapia kończy się dokładnie po 2 latach bez postępu choroby. O tym, czy to przełom w leczeniu PBL mówił prof. Krzysztof Jamroziak podczas spotkania z dziennikarzami, które zorganizowała Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych i Stowarzyszenie Hematoonkologiczni pod koniec maja br.
W spotkaniu udział wzięli: prof. Krzysztof Jamroziak, z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii, Aleksandra Rudnicka, rzecznik Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych oraz Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. Spotkanie poprowadziła znana dziennikarka zdrowotna – Iwona Schymalla.
Pan Profesor podsumował osiągnięcia ubiegłego roku i przedstawił wyzwania, jakie stoją przed hematoonkologią, a Aleksandra Rudnicka przedstawiła 5 postulatów niezbędnych zmian w hematoonkologii.
Prof. Krzysztof Jamroziak przedstawił wyniki badania klinicznego, w którym wzięło udział 389 pacjentów cierpiących na nawrotowo oporną PBL, którzy wcześniej poddani byli przynajmniej jednej terapii. Badanie zaprojektowano w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku wenetoklaks w skojarzeniu z rytuksymabem.
Badanie wykazało, że czas przeżycia wolnego od postępu choroby (PFS) u pacjentów, którzy otrzymywali wenetoklaks w skojarzeniu z rytuksymabem znacznie się poprawił. Remisja choroby nastąpiła u 87% pacjentów i utrzymuje się ona po roku od zakończenia leczenia. Zmniejszyło się także ryzyko dalszego rozwoju choroby lub zgonu pacjenta aż o 83%. Skuteczność terapii jest na tyle wysoka, że 64% pacjentów, którzy odpowiedzieli na terapię, osiąga niewykrywalną minimalną chorobę resztkową. O minimalnej niewykrywalnej chorobie resztkowej możemy mówić wtedy, gdy na 10 000 białych krwinek, pozostających we krwi lub szpiku kostnym po leczeniu występuje mniej niż 1 komórka nowotworowa.
– Minimalna choroba resztkowa pozwala nam dokładniej ocenić, jaka jest odpowiedź pacjenta na leczenie. Czym niższa liczba komórek nowotworowych pozostanie w organizmie po zakończeniu leczenia, tym później choroba nawróci, czyli tym dłużej będzie trwał okres remisji, gdy pacjent nie odczuwa żadnych objawów białaczki. Teoretycznie jest możliwe, że u części chorych przy odpowiednio niskiej liczbie komórek nowotworowych, własne mechanizmy immunologiczne (obronne) organizmu doprowadzą do zniszczenia pozostałych komórek nowotworu. W przypadku przewlekłej białaczki limfocytowej nie wykazano jeszcze takiego mechanizmu, jednak potrzebne są dłuższe obserwacje, właśnie u pacjentów z niewykrywalną chorobą resztkową – być może choroba nie nawróci u pewnego odsetka tych pacjentów. Czyli obecnie niewykrywalna choroba resztkowa nie oznacza wyleczenia, ale daje największe prawdopodobieństwo długiego czasu bez nawrotu choroby. Należy podkreślić, że zastosowanie wenetoklaksu w połączeniu z rytuksymabem daje najwyższy w historii leczenia tej białaczki odsetek chorych, u których minimalna choroba resztkowa jest niewykrywalna – wynik taki osiągnięto u 64% pacjentów leczonych tą metodą. U większości z tych chorych ten stan utrzymuje się po roku od zakończenia leczenia. Z dużym prawdopodobieństwem można powiedzieć, że ci chorzy będą długo pozostawali bez objawów białaczki, mimo że nie kontynuują leczenia – powiedział prof. dr hab. n. med. Krzysztof Jamroziak, z Kliniki Hematologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii.
Podczas spotkania wyświetlono film, w którym pan Edward ze Śląska opowiada o swoich doświadczeniach z wenetoklaksem. Film można obejrzeć na profilu PKPO na FB (LINK do filmu). Pan Edward pod koniec 2018 roku przestał odpowiadać na leczenie ibrutynibem. Jedyną możliwością dalszego leczenia było włączenie wenetoklaksu. Niestety ze względu na brak delecji i mutacji Pan Edward nie kwalifikował się do programu lekowego. Samodzielnie zakupił wenetoklaks i dzięki temu żyje.
– Dwa pierwsze tygodnie przyjmowania leku pokazały, że jest lepiej. Widać po wynikach badań, że białe krwinki spadają. Zauważyłem, że zaczynam się lepiej czuć w porównaniu z tym, co było jeszcze miesiąc temu. Czuję, że lek zaczyna mi pomagać– mówił Pan Edward.
Możliwość leczenia wenetoklaksem w połączeniu w rytuksymabem jest szczególne ważna dla pacjentów, u których nastąpiła oporność (czyli przestali reagować) na dotychczas stosowane leczenie, a którzy nie posiadają delecji 17p i mutacji TP53. Oni nie mają w tej chwili dostępu do skutecznej terapii. Pacjenci z nawrotową, oporną przewlekłą białaczką limfocytową posiadający delecję 17p lub mutację TP53 mają możliwość leczenia ibrutynibem, a następnie wenetoklaksem w monoterapii.
– Trudno jest nam tu dziś wystąpić, ale robimy to po to, aby inni pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową mieli możliwość dowiedzenia się o tym leku, że jest on skuteczny. Gdyby nie nasza decyzja o tym, żeby kupić Tacie ten lek, być może byśmy dziś z nim tutaj nie siedzieli. Dlatego chcemy uświadomić wszystkich, że lek jest potrzebny wszystkim pacjentom, nie tylko tym, u których jest delecja bądź mutacja – dodała córka Pana Edwarda.
O potrzebach pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową mówiła podczas spotkania Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. Pacjenci zdają sobie sprawę, że leczenie chemioterapią nie jest tak skuteczne, jak leczenie nowoczesnymi lekami i daje więcej działań niepożądanych. Dodatkowo leczenie nowoczesnymi lekami jest łatwiejsze – przyjmuje się tabletki zamiast wlewów.
Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych od wielu lat aktywnie włącza się w działania, które mają na celu poprawę Polityki Lekowej. Aktualne problemy i potrzeby pacjentów hematoonkologicznych są zebrane w tzw. „Złotą piątkę leków ratujących życie”, o którym podczas spotkania mówiła Aleksandra Rudnicka, rzecznik Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych. Jednym z punktów jest zmiana dotychczasowego programu leczenia pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową, gdzie dostęp do nowoczesnego leczenia ibrutynibem i wenetoklaksem, powinni mieć także pacjenci bez delecji, którzy z powodów poza merytorycznych, nie związanych z efektem leczenia, zostali wykluczeni z dostępu do tych terapii.
Przewlekła białaczka limfocytowa to najczęściej występujący nowotwór krwi. W Polsce choruje ok. 17 000 osób, a każdego roku diagnozuje się 1 900 nowych przypadków. Choroba zwykle postępuje powoli, a 1/3 pacjentów nigdy nie będzie wymagała leczenia i pozostanie jedynie pod obserwacją lekarza. PBL powstaje w wyniku mutacji komórki zwanej limfocytem B. Najtrudniejsza w leczeniu jest taka postać PBL, gdzie następuję nawrót choroby i oporność na dotychczas stosowane i dostępne opcje leczenia.
